La doctora Lorena Do Santos Antola, profesora titular de la Cátedra de Farmacología de la Facultad de Medicina de la UNNE, analizó la acción y resultados del “Aducanumab” el fármaco recientemente autorizado en Estados Unidos como nueva terapia para el Alzheimer. ¿Logra modificar favorablemente el curso y el pronóstico de la enfermedad?.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó a principios de junio la utilización del fármaco Aducanumab para el tratamiento de una de las causas de la enfermedad de Alzheimer.
El anuncio generó gran expectativa en todo el mundo y de manera especial en la Argentina donde se estima que más de 500 mil personas están diagnosticadas de Alzheimer u otra demencia senil.
A pesar de que en Estados Unidos la comercialización del remedio fue aprobada –con el nombre comercial Aduhelm- existe en la comunidad científica algunas controversias sobre los resultados de los ensayos clínicos del fármaco.
Para conocer en detalle la acción y efectividad del tratamiento con Aducanumab, el Departamento de Comunicación Institucional del Rectorado de la UNNE dialogó con la doctora Lorena Dos Santos Antola, Profesora Titular de la Cátedra de Farmacología de la Facultad de Medicina de la UNNE, Doctora de la Universidad de Buenos Aires en el área de Farmacología, y además es especialista en Psiquiatría.
“El Aducanumab es un anticuerpo, similar al que genera nuestro organismo cuando nos ataca un virus, pero que fue creado en un laboratorio. Este anticuerpo sintético fue programado para atacar específicamente a una sustancia denominada placa beta amieloide, que aparece en la enfermedad de Alzheimer”, explicó la doctora Dos Santos.
“La proteína amieloide –continúa Dos Santos- es una de las dos proteínas que aparecen en la enfermedad. Esta proteína se va acumulando entre las neuronas, en forma de placas, evitando su conexión. Esto ocurre al mismo tiempo que las neuronas se van lesionando primero y luego se van muriendo progresivamente”.
“En la enfermedad de Alzheimer, la muerte de las neuronas comienza en una parte del cerebro denominado hipocampo, lugar donde se almacena la memoria de los hechos recientes de la vida de la persona. De ahí que los primeros síntomas de esta enfermedad es la perdida de la memoria de lo que se hizo en las últimas 24 horas. Posteriormente, la anomalía se va extendiendo a otras áreas del cerebro y la enfermedad comienza a progresar hasta llegar a un estado invalidante en un lapso aproximado de 10 años”.
Sin aprobación definitiva. En relación a la aprobación de Aducanumab, la doctora Dos Santos, explicó que:
“El fármaco no tiene una aprobación definitiva. Se encuentra bajo un Programa de Aprobación Acelerada que tiene la FDA de los Estados Unidos y que permite una aceptación rápida y anticipada de los medicamentos para su comercialización, bajo la justificación de que es una necesidad médica por no haber medicamentos para tratar esta enfermedad”.
En cierta medida, es una razón justificada, porque desde hace 20 años no hay una nueva forma de actuar contra el Alzheimer, y “ninguno de los tratamientos existentes evita la progresión de la enfermedad, que es lo importante”. El problema respecto a la rápida aprobación de este medicamento se relaciona con los datos existentes hasta el momento respecto a su limitada eficacia.
Estudios clínicos. Como parte de esta aprobación acelerada, sólo se han realizado dos ensayos clínicos en la fase de pre-comercialización del medicamento, cada uno de ellos con 1638 pacientes. Uno de ellos arrojó una mejora clínica de los pacientes con una reducción de la placa amieloide; y en el otro grupo no se evidenciaron mejoras.
Por exigencia de la FDA el medicamento sigue a prueba aún en la etapa de comercialización, con estudios sobre los efectos a cada paciente. El Aducanumab se suministra una vez al mes por vía intravenosa por un lapso de 7 meses, se debe realizar un riguroso control clínico posterior, para determinar la real necesidad de la continuidad de su administración. En Estados Unidos el tratamiento tiene un costo aproximado de 56 mil dólares. A la Argentina no llegó el fármaco, ni se están realizando pruebas clínicas con pacientes.
Para la doctora Dos Santos y en función a los trabajos publicados, el Aducanumab no evita la progresión de la enfermedad de Alzheimer, porque las neuronas se siguen muriendo igual. “En ese sentido, su efecto sería similar a los medicamentos conocidos hasta el momento”.
El Aducanumab atacaría solo a la placa amieloide, que aparecen ya “en un marco de todo un proceso complejo de degeneración que comienza con la lesión de la neurona y finaliza con su muerte”.
“En medicina nosotros llamamos a esto variables subrogadas, es decir que, un medicamento mejora un aspecto de la enfermedad, lo que no necesariamente se traduce en un beneficio clínico para los pacientes”.
Con respecto al grado de eficacia del remedio, la doctora Dos Santos la califica por el momento de “eficacia modesta“. Agrega que “necesitamos un medicamento que demuestre en los ensayos clínicos que es capaz de modificar favorablemente el curso y el pronóstico de una enfermedad, y no sólo la aparición de la placa amieloide”
“Estamos ante la necesidad de contar con más estudios clínicos, que por otra parte son exigidos por la FDA para tener una conclusión más precisa. Es importante en relación a esto, manejar la información con prudencia y no generar expectativas en miles de pacientes y familiares”, agregó.
La FDA aguarda resultados de estos estudios que demuestren una mejora evidente en los pacientes. Si el medicamente no demuestra el beneficio clínico, el organismo cuenta con una serie de procedimientos regulatorios que podrían llevar a retirar nuevamente el medicamento del mercado.
